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破解罕见病保障困局:专家建议加快对罕见病定义和立法

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?破解罕见病保护困境:专家建议罕见病定义加速立法金阳作者李国慧2019-0922

800多名专家学者和患者组织积极建言献策,希望加快孤儿药的研发,建立更加完善的罕见病社会保障机制。…

《金羊网》记者李国慧报道:“罕见病罕见,医生可诊治罕见病同样少见”年九月-22日,在深圳召开的第八届罕见病高峰论坛上,来自800余位专家、学者、临床医生、制药公司、基因测序组织、国内外政府部门等领域在罕见病领域,800多名专家、学者、患者组织等积极建言献策,希望加快罕见病“孤儿药”的发展。研发、建立更加完善的罕见病社会保障机制。

9月21日中午,来自上海的黄女士和她的女儿Sweet(化名)出现在会场,了解稀有疾病基因治疗的最新进展。

从1岁开始,6岁的甜味开始发展。 3岁时,他在波士顿儿童医院被诊断出患有一种名为“青少年共济失调”的罕见疾病。在此之前,从未在中国诊断出同一病例,甚至在美国,也仅诊断出一例相同的病例。

由于这种稀有疾病在世界上仍然无法治愈,甜味只能通过康复治疗来延缓身体功能的下降,而等待基因治疗技术的发展,而高昂的治疗费用却使家庭的收入透支。

与许多患者家庭一样,黄女士每年参加各种罕见病研究会议,涉及患者组织,医学专家和制药公司,希望得到政府,社会和医疗机构的更多关注和帮助。

Jinyang.com的记者了解到,全球已知有7,000多种罕见疾病,约占人类疾病的10%,其中80%是由遗传缺陷引起的,且是遗传性的。

由于患者人数少,研发费用高,中国稀有孤儿药的研发仍处于空白。国内罕见的患者只能依靠昂贵的进口孤儿药。同时,像甜食一样,许多稀有患者仍然面临着无法治愈的困境。

在罕见病论坛上,诸如罕见病发展中心之类的非政府组织发布了有关患者社区组织如何促进药物开发的报告,并呼吁更多的患者社区组织参与制定罕见的孤儿药物的政策。发展。以供参考。

面对许多需要支付高昂治疗费用的罕见疾病患者,中国财政科学院社会发展研究中心研究员朱坤认为,国家和社会力量需要加快探索“多方支付”形式。建立罕见疾病保护基金。

罕见病诊断和治疗专家委员会副主任,

市罕见病预防和控制基金会主任李鼎国表示,政府还应尽快定义“罕见病”,加快罕见病防治立法进程。

编辑:舒梦卿